QUINTA-FEIRA, 31 DE JULHO DE 2025 - Horário 1:28
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ECO/ PRNewswire - A PTC Therapeutics anuncia a aprovação do Sephience? (sepiapterina) pela FDA para o tratamento de crianças e adultos que vivem com fenilcetonúria (PKU)
- Rotulagem ampla, incluindo todos os subtipos de doenças para indivíduos com 1 mês de idade ou mais -
- A PTC realizará uma teleconferência na segunda-feira, 28 de julho às 17h00 ET -
WARREN, Nova Jersey, 31 de julho de 2025 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o SEPHIENCE? (sepiapterina) para o tratamento de crianças e adultos que vivem com fenilcetonúria (PKU). A aprovação inclui ampla rotulagem para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pediátricos com 1 mês de idade ou mais com PKU responsiva à sepiapterina.
"Estamos entusiasmados por ter alcançado este marco importante para as pessoas afetadas pela PKU", disse Matthew B. Klein, MD, CEO da PTC Therapeutics. "A ampla indicação reflete o potencial do Sephience para atender às necessidades significativas não atendidas dos pacientes com PKU. Os dados clínicos do Sephience, junto com nossa experiência no lançamento de terapias para doenças raras, posicionam a Sephience para se tornar o futuro padrão de tratamento. Nossas equipes experientes voltadas para o cliente estão prontas para levar essa terapia a crianças e adultos com PKU nos Estados Unidos o mais rápido possível."
A aprovação da FDA é baseada na evidência de eficácia e segurança significativas do Ensaio de fase 3 APHENITY, bem como durabilidade do efeito do tratamento no estudo de extensão de longo prazo APHENITY.
"A aprovação é um marco importante para a comunidade PKU", disse Catherine Warren, diretora executiva da National PKU Alliance. "Esse progresso traz esperança renovada e estamos ansiosos para ver o impacto positivo que essa nova opção de tratamento terá no avanço dos cuidados e na melhoria potencial da qualidade de vida de indivíduos de todas as idades e subtipos de PKU que respondem a essa terapia."
SEPHIENCE recebeu recentemente uma autorização de introdução no mercado pela Comissão Europeia. A revisão dos pedidos de aprovação está em andamento em vários outros países, incluindo Japão e Brasil.
Teleconferência e Webcast A PTC realizará uma teleconferência na segunda-feira, 28 de julho de 2025, às 17h00 ET para discutir esta notícia. Para acessar a teleconferência, clique [aqui|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4476950-1&h=4050766906&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4476950-1%26h%3D4131935794%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fregister-conf.media-server.com%252Fregister%252FBI7af3762b7f374eff8041f294478b0dd3%26a%3Dhere&a=aqui] para se registrar e você receberá os detalhes de discagem. Para evitar atrasos, recomendamos que os participantes se conectem à teleconferência 15 minutos antes do início dela. A teleconferência do webcast pode ser acessada na seção Investidor do site da PTC em [https://ir.ptcbio.com/events-presentations|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4476950-1&h=680504932&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4476950-1%26h%3D260381973%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fc212.net%252Fc%252Flink%252F%253Ft%253D0%2526l%253Den%2526o%253D4476715-1%2526h%253D2189135955%2526u%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fir.ptcbio.com%25252Fevents-presentations%2526a%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fir.ptcbio.com%25252Fevents-presentations%26a%3Dhttps%253A%252F%252Fir.ptcbio.com%252Fevents-presentations&a=https%3A%2F%2Fir.ptcbio.com%2Fevents-presentations]. A reprodução da teleconferência estará disponível aproximadamente duas horas após o seu término e ficará arquivada no site da empresa por 30 dias após a teleconferência.
Sobre SEPHIENCE? (sepiapterina) SEPHIENCE é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pediátricos com fenilcetonúria (PKU). O Sephience é um precursor natural do cofator enzimático BH4, um cofator essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). Por meio de seu mecanismo de ação, o Sephience é capaz de reduzir efetivamente os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU. O Sephience é aprovado no Espaço Econômico Europeu e nos Estados Unidos.
Indicação e informações importantes de segurança
Indicação SEPHIENCE é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pediátricos com 1 mês de idade ou mais com fenilcetonúria responsiva à sepiapterina (PKU). SEPHIENCE deve ser usado junto com uma dieta restrita em fenilalanina (Phe).
Contraindicações Nenhuma
Informações importantes sobre segurança O tratamento com SEPHIENCE deve ser dirigido por médicos com conhecimento no manejo da PKU. A resposta bioquímica ao SEPHIENCE só pode ser determinada por um ensaio terapêutico com monitoramento cuidadoso do equilíbrio alimentar e nutricional contínuo para garantir o controle adequado da Phe.
Advertências e precauções
Aumento do sangramento: SEPHIENCE pode aumentar o risco de sangramento. Em pacientes tratados com SEPHIENCE, ocorreram eventos de sangramento, incluindo hematomas superficiais, sangramento prolongado e sangramento menstrual intenso. Informe os pacientes sobre o risco de sangramento associado ao SEPHIENCE e faça com que os pacientes façam o acompanhamento com seu médico caso ocorra tal evento hemorrágico. Considere a interrupção do tratamento com SEPHIENCE em pacientes com sangramento ativo. Hipofenilalaninemia: Alguns pacientes pediátricos que receberam SEPHIENCE apresentaram hipofenilalaninemia. Monitore os níveis sanguíneos de Phe durante o tratamento e modifique a dosagem de SEPHIENCE e/ou proteína dietética e a ingestão de Phe conforme necessário para garantir o controle adequado do nível de Phe no sangue. O monitoramento frequente do sangue é recomendado na população pediátrica. Interação com levodopa: Em um programa de vigilância de segurança pós-comercialização de 10 anos para uma indicação não-PKU usando outro medicamento que é um ativador da fenilalanina hidroxilase (PAH), 3 pacientes com distúrbios neurológicos subjacentes apresentaram convulsões, exacerbação de convulsões, superestimulação e irritabilidade durante a administração concomitante com levodopa. Monitore os pacientes que estão recebendo levodopa quanto a alterações no estado neurológico durante o tratamento com SEPHIENCE. Reações adversas As reações adversas mais comuns com SEPHIENCE (?2% e > placebo) foram diarreia, dor de cabeça, dor abdominal, hipofenilalaninemia, descoloração das fezes e dor orofaríngea.
Interações Medicamentosas Evite o uso concomitante de medicamentos conhecidos por inibir a síntese de folato, diidrofolato redutase (DHFR) (por exemplo, trimetoprima, metotrexato, trimetrexato, pemetrexedo, pralatrexato, raltitrexedo e piritrexim) enquanto estiver tomando SEPHIENCE. O uso concomitante de tais medicamentos pode reduzir o metabolismo da sepiapterina para BH4. Se o uso concomitante não for evitável, monitore os níveis sanguíneos de Phe.
Os inibidores do SEPHIENCE e da PDE-5 (por exemplo, sildenafila, vardenafila ou tadalafila) induzem vasorrelaxamento e podem reduzir a pressão arterial. Monitore os sinais e sintomas de hipotensão.
Para informações médicas, reclamações de produtos ou para relatar um evento adverso, ligue para 1?866?562?4620 ou envie um e-mail para [usmedinfo@ptcbio.com|mailto:usmedinfo@ptcbio.com].
Você também pode relatar eventos adversos diretamente à FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou [www.fda.gov/medwatch|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4476950-1&h=4055616158&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4476950-1%26h%3D1819038345%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fc212.net%252Fc%252Flink%252F%253Ft%253D0%2526l%253Den%2526o%253D4476715-1%2526h%253D4194989064%2526u%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fwww.fda.gov%25252Fmedwatch%2526a%253Dwww.fda.gov%25252Fmedwatch%26a%3Dwww.fda.gov%252Fmedwatch&a=www.fda.gov%2Fmedwatch].
Consulte [Informações completas de prescrição|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4476950-1&h=3343019651&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4476950-1%26h%3D3692899419%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fc212.net%252Fc%252Flink%252F%253Ft%253D0%2526l%253Den%2526o%253D4476715-1%2526h%253D2832663673%2526u%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fwww.ptcbio.com%25252Fwp-content%25252Fuploads%25252Fsites%25252F2%25252F2025%25252F07%25252FSephience-PI.pdf%2526a%253DFull%252BPrescribing%252BInformation%26a%3DFull%2BPrescribing%2BInformation&a=Informa%C3%A7%C3%B5es+completas+de+prescri%C3%A7%C3%A3o].
Sobre a fenilcetonúria A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica hereditária rara, que afeta o cérebro. É causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para quebrar a fenilalanina (Phe). Se não for tratado ou mal administrado, o Phe - um aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos - pode atingir níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Os recém-nascidos com PKU inicialmente não apresentam nenhum sintoma, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados pelos níveis tóxicos de Phe nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico da PKU geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU em todo o mundo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc. A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados para crianças e adultos que vivem com doenças raras. A PTC está promovendo um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte de sua missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua experiência científica e infraestrutura comercial global para otimizar o valor para pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse [www.ptcbio.com|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4476950-1&h=1407446569&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4476950-1%26h%3D3198629971%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fc212.net%252Fc%252Flink%252F%253Ft%253D0%2526l%253Den%2526o%253D4476715-1%2526h%253D2914039626%2526u%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fc212.net%25252Fc%25252Flink%25252F%25253Ft%25253D0%252526l%25253Den%252526o%25253D4421317-1%252526h%25253D2282701449%252526u%25253Dhttps%2525253A%2525252F%2525252Fc212.net%2525252Fc%2525252Flink%2525252F%2525253Ft%2525253D0%25252526l%2525253Den%25252526o%2525253D4404759-1%25252526h%2525253D1488393989%25252526u%2525253Dhttps%252525253A%252525252F%252525252Fc212.net%252525252Fc%252525252Flink%252525252F%252525253Ft%252525253D0%2525252526l%252525253Den%2525252526o%252525253D4393397-1%2525252526h%252525253D1950600494%2525252526u%252525253Dhttps%25252525253A%25252525252F%25252525252Fc212.net%25252525252Fc%25252525252Flink%25252525252F%25252525253Ft%25252525253D0%252525252526l%25252525253Den%252525252526o%25252525253D4387400-1%252525252526h%25252525253D3615624175%252525252526u%25252525253Dhttps%2525252525253A%2525252525252F%2525252525252Fc212.net%2525252525252Fc%2525252525252Flink%2525252525252F%2525252525253Ft%2525252525253D0%25252525252526l%2525252525253Den%25252525252526o%2525252525253D4372399-1%25252525252526h%2525252525253D3049242583%25252525252526u%2525252525253Dhttp%252525252525253A%252525252525252F%252525252525252Fwww.ptcbio.com%252525252525252F%25252525252526a%2525252525253Dwww.ptcbio.com%252525252526a%25252525253Dwww.ptcbio.com%2525252526a%252525253Dwww.ptcbio.com%25252526a%2525253Dwww.ptcbio.com%252526a%25253Dwww.ptcbio.com%2526a%253Dwww.ptcbio.com%26a%3Dwww.ptcbio.com&a=www.ptcbio.com] e siga seus perfis no Facebook, X e LinkedIn.
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Os resultados, o desempenho ou as realizações reais da PTC podem diferir substancialmente dos expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo os relacionados a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso de terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas com relação ao Sephience, incluindo quaisquer submissões regulatórias e possíveis aprovações, comercialização e a possível conquista de marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da situação do setor, do mercado, econômica, política ou regulatória; alterações em leis, regulamentos, taxas e políticas tributárias e outras; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco apresentadas periodicamente em outros registros da PTC junto à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.
Como ocorre com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos na elaboração, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.