Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) anunciou hoje que o estudo clínico do TOURMALINE-AL1 da fase 3 em pacientes com amiloidose sistêmica de série leve reincidente ou refratária não alcançou o primeiro de dois pontos finais primários. O tratamento com NINLARO^TM (ixazomibe) em combinação com a dexametasona não demonstrou uma melhora significativa na resposta hematológica global em comparação com a escolha do médico pelos regimes padrão de tratamento. Como resultado desta análise, a Takeda decidiu suspender o estudo.

"Embora estejamos decepcionados com este resultado, pretendemos maximizar nossas aprendizagens a partir deste estudo e compartilhar descobertas com a comunidade, na esperança de ajudar a melhorar o atendimento aos pacientes que vivem com esta doença devastadora", disse Phil Rowlands, Ph.D., diretor da Unidade da Área Terapêutica de Oncologia, Takeda. "Este foi um dos maiores estudos já realizados na amiloidose AL de série leve sistêmica e estamos orgulhosos de ter liderado isto. Este estudo demonstrou nossa dedicação a esta população de pacientes raros e tradicionalmente difícil de se inscrever, sendo que agradecemos aos pacientes e pesquisadores por seu envolvimento e participação. Continuamos otimistas em relação ao NINLARO e continuamos a investigar o NINLARO em populações de pacientes em todo a continuidade do tratamento do mieloma múltiplo."

Um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) não levantou nenhuma preocupação sobre o perfil de segurança do NINLARO neste cenário. Os pacientes são encorajados a consultar seus pesquisadores do estudo para resolver quaisquer questões.

Sobre o Teste do TOURMALINE-AL1

TOURMALINE-AL1 (NCT01659658) é um estudo internacional, aleatório, controlado, aberto, multicêntrico, de fase 3, projetado para determinar se o NINLARO^TM (ixazomibe) em combinação com dexametasona melhora a resposta hematológica, deterioração de órgãos vitais de 2 anos (coração ou rim) e taxa de mortalidade versus a escolha de um regime de quimioterapia por um médico em participantes diagnosticados com amiloidose de série leve (AL) sistêmica reincidente ou refratária. Os pacientes foram selecionados aleatoriamente para receber o NINLARO mais dexametasona, ou a escolha do médico de dexametasona mais melfalan; dexametasona mais ciclofosfamida; dexametasona mais talidomida; dexametasona mais lenalidomida; ou dexametasona sozinha. Para mais informações acesse https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01659658.

Sobre a Amiloidose AL

A amiloidose AL primária é uma condição que se enquadra no âmbito das discrasias plasmocitárias. A amiloidose AL surge de uma célula plasmática clonal que produz fragmentos de cadeia leve de imunoglobulina anormais. Estas séries leves desdobradas formam fibrilas insolúveis que se agregam como depósitos de amiloide em órgãos e tecidos por todo o corpo, levando, em última análise,àdisfunção orgânica eàmorte. Os órgãos mais comuns afetados são rins, coração, fígado e nervos autonômicos ou periféricos. Atualmente, não há tratamentos aprovados para o tratamento da amiloidose AL.

Sobre o NINLARO™(ixazomibe) em cápsulas

O NINLARO ™ (ixazomib) é um inibidor de proteassoma oral que está sendo estudado em toda a continuidade de cenários de tratamento de mieloma múltiplo. O NINLARO foi aprovado pela primeira vez pela 'Food and Drug Administration' (FDA) dos EUA em novembro de 2015, sendo indicado em combinação com lenalidomida e dexametasona para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo que receberam pelo menos um tratamento anterior. O NINLARO está atualmente aprovado em mais de 60 países, incluindo EUA, Japão e União Europeia, com mais de 10 registros regulatórios atualmente sob revisão. Foi o primeiro inibidor de proteassoma oral a entrar em testes clínicos de fase 3 e receber aprovação.

No abrangente programa de desenvolvimento clínico do ixazomibe, o TOURMALINE, inclui quatro estudos piloto em curso, que juntos estão pesquisando as principais populações de pacientes com mieloma múltiplo.

• TOURMALINE-MM1, investigando ixazomibe x placebo em combinação com lenalidomida e dexametasona em mieloma múltiplo reincidente e/ou refratário
• TOURMALINE-MM2, investigando o ixazomibe x placebo em combinação com lenalidomida e dexametasona em pacientes com mieloma múltiplo recém-diagnosticado
• TOURMALINE-MM3, investigando o ixazomibe x placebo como terapia de manutenção em pacientes com mieloma múltiplo recém-diagnosticado após terapia de indução e transplante autólogo de células-tronco (ASCT)
• TOURMALINE-MM4, investigando o ixazomibe x placebo como terapia de manutenção em pacientes com mieloma múltiplo recém-diagnosticado que não foram submetidos a TEA; este estudo está atualmente sendo registrado

Além do programa TOURMALINE, o ixazomibe está sendo avaliado em diversas combinações terapêuticas para várias populações de pacientes em estudos iniciados pelo pesquisador em todo o mundo.

NINLARO™(ixazomibe) em cápsulas: importantes informações de segurança a nível mundial

ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES ESPECIAIS
Trombocitopenia foi relatada com o NINLARO (28% x 14% nos regimes de NINLARO e placebo, respectivamente) com nadires de plaquetas ocorrendo geralmente entre os dias 14-21 de cada ciclo de 28 dias e recuperação na linha de base até o início do próximo ciclo. Não resultou em aumento de eventos hemorrágicos ou transfusões de plaquetas. Monitore a contagem de plaquetas pelo menos mensalmente durante o tratamento com NINLARO e considere uma monitoração mais frequente durante os primeiros três ciclos. Gerencie com modificações de dosagem e transfusões de plaquetas conforme diretrizes médicas padrão.

Toxicidades gastrointestinais foram relatadas nos regimes de NINLARO e placebo respectivamente, como diarreia (42% x 36%), constipação (34% x 25%), náuseas (26% x 21%) e vômitos (22% x 11%), ocasionalmente exigindo o uso de medicamentos antieméticos e antidiarreicos e cuidados de suporte.

Neuropatia periférica foi relatada com o NINLARO (28% x 21% nos regimes de NINLARO e placebo, respectivamente). A reação mais comumente relatada foi a neuropatia periférica sensorial (19% e 14% nos esquemas NINLARO e placebo, respectivamente). A neuropatia motora periférica não foi comumente relatada em nenhum dos dois regimes (< 1%). Monitore os pacientes quanto a sintomas de neuropatia periférica e ajuste a dosagem conforme necessário.

Edema periférico foi relatado com NINLARO (25% vs. 18% nos regimes de NINLARO e placebo, respectivamente). Avalie os pacientes quanto a causas subjacentes e ofereça cuidados de suporte, conforme necessário. Ajuste a dosagem de dexametasona segundo sua informação de prescrição ou a dosagem de NINLARO para sintomas graves.

Reações cutâneas ocorreram em 19% dos doentes no regime NINLARO, em comparação com 11% dos doentes no regime de placebo. O tipo mais comum de erupção cutânea relatada em ambos os esquemas foi erupção maculo-papular e macular. Administre a erupção com cuidados de suporte, modificação da dosagem ou suspensão.

Toxicidade hepática, lesão hepática induzida por drogas, lesão hepatocelular, esteatose hepática e hepatite colestática foram pouco relatadas com o NINLARO. Monitore regularmente as enzimas hepáticas e ajuste a dosagem para sintomas de grau 3 ou 4.

Gravidez - o NINLARO pode causar danos fetais. Aconselhe pacientes masculinos e femininos com potencial reprodutivo a utilizar medidas contraceptivas durante o tratamento e por mais 90 dias após a última dosagem do NINLARO. As mulheres com potencial reprodutivo devem evitar engravidar enquanto estiverem tomando NINLARO devido a potenciais riscos ao feto. Mulheres que utilizam anticoncepcionais hormonais devem empregar um método contraceptivo adicional.

Lactação- Não se sabe se o NINLARO ou seus metabolitos são expelidos no leite humano. Pode haver potenciais eventos adversos em lactentes e, portanto, a amamentação deve ser suspensa.

POPULAÇÕES DE PACIENTES ESPECIAIS
Lesão hepática: reduza a dosagem inicial do NINLARO para 3 mgem pacientes com lesão hepática moderada ou grave.

Lesão Renal: reduza a dosagem inicial do NINLARO para 3 mg em pacientes com lesão renal grave ou doença renal em estágio final (ESRD) requerendo diálise. O NINLARO não é dialisável e, portanto, pode ser administrado independente do tempo de diálise.

INTERAÇÕES COM MEDICAMENTO
A coadministração de indutores fortes de CYP3A com NINLARO não é recomendada.

REAÇÕES ADVERSAS
As reações adversas relatadas com maior frequência (= 20%) no regime de NINLARO e maiores do que no regime de placebo foram diarreia (42% x 36%), obstipação (34% x 25%), trombocitopenia (28% x 14%), neuropatia periférica (28% x 21%), náusea (26% x 21%), edema periférico (25% x 18%), vômitos (22% x 11%) e dor nas costas (21% x 16%). As reações adversas graves relatadas em = 2% dos doentes incluíram trombocitopenia (2%) e diarreia (2%). Para cada reação adversa, um ou mais dos três medicamentos foram suspensos em = 1% dos pacientes no regime de NINLARO.

Para o resumo das características do produto na União Europeia: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-Product_Information/human/003844/WC500217620.pdf
Para informações de prescrição nos EUA:https://www.ninlarohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf
Para monografia do produto no Canadá: http://www.takedacanada.com/ninlaropm

Sobre a Takeda Pharmaceutical Company
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) é líder mundial em biofarmacêutica baseada em valores e orientadaà pesquisa e desenvolvimento (P&D), com sede no Japão, empenhada em levar uma Melhor Saúde e um Futuro mais Brilhante aos pacientes, traduzindo a ciência em medicamentos altamente inovadores. A Takeda concentra seus esforços de P&D em quatro áreas terapêuticas: oncologia, gastroenterologia (GI), neurociência e doenças Raras. Também fazemos investimentos direcionadosàP&D em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Estamos nos concentrando no desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, ultrapassando fronteiras com novas opções de tratamento e alavancando nosso aprimorado mecanismo e capacidades de cooperação em P&D para criar uma linha principal robusta e diversificada de modalidades. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e trabalhar com nossas parcerias na área da saúde em cerca de 80 países e regiões.

Para mais informações, acesse https://www.takeda.com

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Declarações prospectivas
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